全球最贵药物再易主!美国FDA批准血友病基因疗法 一针350万美元
财联社11月23日讯(编辑 史正丞)随着美国FDA周二签发一纸批文,全球全球最贵药物的最贵再易主美纪录又一次被打破,最新的药物因疗元价码已经达到350万美元。
(来源:CSL Behring)具体来说,批准获批的血友是生物制药企业CSL Behring旗下的B型血友病基因疗法Hemgenix。作为一种遗传性疾病,病基B型血友病的法针患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的全球常规疗法,患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。最贵再易主美
由于疾病本身的药物因疗元源头就是基因缺陷,所以基因疗法可谓是批准对症下药。Hemgenix以AAV5为载体,血友将第9凝血因子传递至肝脏中的病基目标细胞,使得肝脏能够持续制造第9凝血因子蛋白。法针
根据临床实验数据,全球受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子,使得年平均出血率下降54%。更为重要的是,接受一次注射后,94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。
美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter Marks介绍称,虽然已经有治疗血友病的药物,但防止和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生存质量。Hemgenix本身也代表着这一疾病治疗领域的重要进展。
值得一提的是,CSL Behring是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利。药物本身仍会在uniQure位于麻省的设施中生产。按照uniQure早些时候的估计,美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者,A型血友病患者是前者的5倍。
今年“最贵药王”已三度转手
基因疗法效果虽好,但价格依然是逃不开的话题。算上Hemgenix,过去仅仅三个多月的时间里,“全球最贵药物”的头衔已经在这个领域内转手三次。
在今年以前,诺华旗下的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价占据全球最贵药物头衔接近两年,这款药物的适应症为脊髓性肌萎缩症。今年8月和9月,美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FDA批准,分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo(280万美元)和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona(300万美元)。
很明显,这些定价昂贵的新药并不急着跑量。
生物科技行业投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar解读称,虽然定价要比预期高一些,但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵,另一方面,血友病患者长期处于担忧出血的状态。
作为参考,诺华三季报显示今年前9个月Zolgensma实现销售收入10.61亿美元,按照200万/剂的售价推算,大致等同于只有500名患者使用了这款药物。叠加一些国家已经将这款药物纳入医保,实际上完全自费使用这些新型疗法的患者更是屈指可数。
- ·北约秘书长:支持乌克兰“有代价”,但要“携手坚持下去”
- ·美国滞胀风险加大 中国需做好自己的事情
- ·日本调查:“夫妻别姓”获多数新当选参议员支持
- ·率先打破叠片工艺海外技术垄断 紫建电子领跑TWS耳机电池细分赛道
- ·深圳市国际航行船舶LNG首船加注完成 深圳港成为全球第四个、华南首个具备LNG加注服务能力枢纽港
- ·被曝涉足游戏版号交易,要价40万?刚刚,中青宝发布申明:严重失实,将追究法律责任
- ·美媒:经济学家预估美国第二季度增长率将降至0.8%
- ·经济日报刊文评“高端水”营销:避免陷入对伪科学概念的追逐
- ·北方国际逆势突围前三季扣非倍增 国内外均衡开拓在手订单1470亿
- ·欧美通胀加剧 国际资本寻找中国投资机会
- ·美欧CPI皆爆表,欧元区通货膨胀率今年预计为7.6%
- ·68万元买高合汽车,提车三天转向故障,“最贵国产车”备受质疑
- ·中国外运11月22日斥资约244.72万港元回购108万股
- ·上海市消保委测评10款帐篷发现 ThreeDonkeys等3款样品与宣传不符
- ·国盛金控两年接管期满,实控人将变更为江西省国资委
- ·支付宝、微信支付监管升级 年内超40万个违规账号被处理
- ·深圳前海君创基金未妥善保存投资者材料被处罚,旗下有超6月未清算基金
- ·4人京承高速飙车至时速230公里,改装车辆、相互追逐、频繁变道,北京警方通报
- ·国务院发展研究中心原副主任王一鸣:协同推进宏观政策调节和增长动能转换,实现经济稳增长
- ·40天“超长待机版”三伏天开启!哪些人最容易中暑?
- ·SPAC公司Metals Acquisition将以11亿美元收购嘉能可旗下铜矿
- ·当上美国通胀“背锅侠” 全球海运价格暴涨真相到底是啥?
- ·亏惨!券商上半年业绩预告:7家净利跌超50%,5家亏损!啥原因?券商股还有机会吗?
- ·富达国际丛黎:养老第三支柱建设为资本市场引来长期“活水”
- ·异常火热的跨界锂电,生意好做吗?
- ·美国加息预期加强 “股债汇”此轮如何联动?